[2015년] 임상시험용의약품의 응급상황 사용승인 신청방법

2015년 자주묻는 질문집 

III. 임상시험용의약품의 응급상황 사용승인 신청 등 Q1 & Q2.

임상시험용의약품의 응급상황 사용승인 신청방법

임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인 신청 방법

 

식약처 답변

⊙ 관련 법령 등
- 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제28조, 제29조

☞ 약사법 제34조의6, 의약품 안전규칙 제38조의6 으로 개정 <2023. 10. 25.>

 

⊙  응급환자란 해당 질환에 대하여 전문적 지식과 윤리적 소양을 갖춘 전문의가 심각하거나 긴박하게 생명을 위협하는 상황에 있다고 판단한 환자, 또는 해당 질환에 대하여 전문적 지식과 윤리적 소양을 갖춘 전문의가 치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 상황으로서 대체치료수단이 없다고 판단한 환자를 의미함

 

⊙  임상시험용 의약품의 응급상황 사용승인을 신청하려는 자는 의약품 등의 안전에 관한 규칙 별지 제30호서식에 따른 임상시험용의약품의 응급상황 사용승인 신청서(전자 문서로 된 신청서를 포함한다)에 다음 각 호의 서류(전자문서를 포함한다)를 첨부하여 식약처장에게 제출하여야 함

1. 신청인이 전문의로서 해당 질환의 전문적 지식과 경험을 갖추고 있음을 증명할 수 있는 서류
2. 해당 환자의 진료기록 및 의학적 소견에 대한 요약자료
3. 해당 환자에 대한 진단서
4. 다음 각 목의 사항이 포함된 해당 환자의 동의서

• 가. 응급상황의 임상시험용의약품 사용 목적
• 나. 응급 환자에게 미칠 것으로 예상되는 위험이나 불편
• 다. 응급상황의 임상시험용의약품 사용에 영향을 줄 수 있는 새로운 정보를 취득하면 적시에 환자 또는 환자의 대리인에게 알릴 것이라는 사실
• 라. 환자의 응급상황의 임상시험용의약품 사용은 자발적이어야 한다는 사실
• 마. 환자가 원래 받을 수 있는 이익에 대한 손실 없이 응급상황의 임상시험용의약품 사용을 거부할 수 있으며 사용 중 언제든지 사용을 중단할 수 있다는 사실

5. 사용하려는 임상시험용의약품 제공자의 제공의향서

【 응급상황의 임상시험용의약품등의 사용승인 신청서 작성 요령 】

 

○ 대상질환명 : 사용 목적에 맞는 상세한 한글 진단명 기술(예 : 비소세포폐암)
○ 사용 목적 및 사유 :

• 대상질환과 임상시험용의약품 사용목적을 간략히 기술
• 임상시험용의약품 사용에 대한 이론적 근거 기술 : 임상시험용의약품의 작용 기전, 이전 임상시험 결과, 해당 질환의 표준 치료법을 포함하여 치료 시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 상황으로서 대체 치료 수단이 없는 질병 상태 등을 기술하고, 임상시험용의약품을 대상 환자에게 사용하는 것이 위험보다는 이익이 될 수 있음을 기술

○ 투여 방법 및 투여량 : 투여량, 투여 경로, 투여 기간, 투여 중지·용량 감량 등 기술
    (예 : 1회1정(30mg, 40mg, 50mg), 1일2회, 경구투여, 6개월)
○ 사용과 관련하여 안전성 ․ 유효성 관련 자료 수집 방법 :

• 임상시험용의약품 사용의 위험을 낮추고 효과를 관찰하기 위한 임상시험기관 방문 주기, 관찰 및 검사방법, 주요 이상반응에 따른 약물 용량 감량, 투여중지 기준등을 기술
• 해당 의약품 임상시험계획서의 관찰 및 임상 검사항목 등에 준하게 작성하되, 응급 상황의 특성에 부합하도록 기술

○ 신청인이 전문의로서 해당질환의 전문적 지식과 경험을 갖추고 있음을 증명할 수 있는 서류 : 전문의자격증, 이력서(해당 질환에 대한 전문성을 확인할 수 있는 전공, 교육, 관련논문 등 포함)
○ 해당 환자의 진료 기록 및 의학적 소견에 대한 요약자료 : 소견서는 진단명, 현재 질병 상태, 과거 치료력, 과거 치료 결과, 주요한 이상약물반응 등 포함하여 상세히 기재

※ 환자 의무기록은 소견서상 주요 진단과 검사에 해당되는 부분만 제출
○ 해당 환자에 대한진단서
○ 해당 환자의 동의서 : 다음 항목을 반드시 포함

• 응급 상황의 임상시험용의약품 사용목적
• 응급 환자에게 미칠 것으로 예상되는 위험이나 불편
• 응급 상황의 임상시험용의약품 사용에 영향을 줄 수 있는 새로운 정보를 취득하면 적시에 환자 또는 환자의 대리인에게 알릴 것이라는 사실
• 환자의 응급 상황의 임상시험용의약품 사용은 자발적이어야 한다는 사실
• 환자가 원래 받을 수 있는 이익에 대한 손실없이 응급 상황의 임상시험용의약품 사용을 거부할 수 있으며 사용 중 언제든지 사용을 중단할 수 있다는 사실

○ 사용하려는 임상시험용의약품 제공자의 제공의향서 : 임상시험용의약품을 제공 대상, 목적, 투여방법에 따른 총 제공 예정량 등 기술

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⊙  임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인을 신청하려는 자는 의약품 등의 안전에 관한 규칙 별지 제28호서식의 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청서(전자문서로 된 신청서를 포함한다)에 사용계획서를 첨부하여 식약처장에게 제출하여야 함

 

⊙ 치료목적 사용승인의 대상인 임상시험용의약품은 중대한 질환에 대하여 임상시험을 통하여 임상적 효과가 관찰된 의약품으로 한하며, 임상시험실시기관에 제공된 임상 시험용의약품을 사용하려는 자는 임상시험실시기관의 IRB 승인과 사용환자의 동의를 받아야 함

 

⊙ 계획서는 임상시험용 의약품의 사용목적 및 사유, 사용환자 선정기준, 임상시험용 의약품의 투여방법 및 투여량, 의약품사용과 관련하여 안전성, 유효성 관련 자료 수집 방법, 최신의 임상시험자자료집 또는 동등 이상의 안전성, 유효성 관련 자료가 포함 되도록 작성하며, 그 밖의 사항은 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제31조제2항에 준하여 작성함

 

관련규정

약사법 제34조의6

제34조의6(임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 등) ① 제34조제4항에도 불구하고 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 식품의약품안전처장의 승인을 받아 임상시험을 위하여 제조되거나 제조되어 수입된 의약품(이하 이 조에서 “임상시험용의약품”이라 한다)을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있다. 다만, 제1호와 제2호의 경우에는 총리령으로 정하는 바에 따라 미리 환자의 동의를 받아야 한다.

1. 말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하려는 경우

2. 생명이 위급하거나 대체치료수단이 없는 등 총리령으로 정하는 응급환자를 치료하려는 경우

3. 해당 임상시험용의약품을 연구 또는 분석(사람을 대상으로 하지 아니하는 연구 또는 분석을 말한다)의 목적으로 사용하려는 경우

 

의약품안전규칙 제38조의6

제38조의6(임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청 등) ① 법 제34조의6제1항제2호에서 “총리령으로 정하는 응급환자”란 다음 각 호의 환자를 말한다.

1. 심각하거나 긴박하게 생명이 위태로운 환자

2. 치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 상황으로서 대체치료수단이 없는 환자

② 법 제34조의6제1항에 따라 임상시험을 위하여 제조되거나 제조되어 수입된 의약품(이하 “임상시험용의약품”이라 한다)을 같은 조 제1호 또는 제2호에 해당하는 환자의 치료를 위하여 임상시험이 아닌 용도로 사용하기 위한 승인(이하 “치료목적 사용승인”이라 한다)을 신청하려는 자는 별지 제40호의4서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인 신청서(전자문서로 된 신청서를 포함한다)에 대상 환자의 인원 규모별로 제3항 또는 제4항에 따른 서류 또는 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장에게 제출해야 한다. 

③ 개인별 환자를 대상으로 치료목적 사용승인을 신청하려는 전문의는 제2항의 치료목적 사용승인 신청서에 다음 각 호의 서류 또는 자료를 모두 첨부하여 제출해야 한다. 

1. 신청인이 전문의로서 해당 질환에 대하여 전문적 지식과 경험을 갖추고 있음을 증명할 수 있는 서류

2. 대상 환자의 진료기록

3. 대상 환자가 법 제34조의6제1항제1호 또는 제2호에 해당한다는 내용과 임상시험용의약품 사용으로 환자에게 위험보다는 이익이 될 수 있다는 임상적 평가내용을 포함한 의학적 소견에 대한 자료(관련 검사 결과 등 근거를 포함한다)

4. 다음 각 목의 사항이 포함된 환자 동의서 서식

가. 임상시험용의약품의 사용 목적

나. 환자에게 미칠 것으로 예상되는 위험이나 불편

다. 신청인인 전문의가 임상시험용의약품 사용에 영향을 줄 수 있는 새로운 정보를 취득하면 지체 없이 환자 또는 환자의 대리인에게 알릴 것이라는 사실

라. 환자의 임상시험용의약품 사용 여부 결정은 자발적이라는 사실

마. 환자가 원래 받을 수 있는 이익에 대한 손실 없이 임상시험용의약품 사용을 거부할 수 있으며 사용 중에도 언제든지 사용을 중단할 수 있다는 사실

바. 임상시험용의약품의 제공자가 환자에게 비용을 청구하는 경우에는 그 비용을 부담하여야 한다는 사실

5. 사용하려는 임상시험용의약품에 대한 제공자의 제공 의향서

6. 식품의약품안전처장이 정하는 바에 따른 전문의(제1호에 따른 신청인이 아닌 전문의로 한정한다)의 소견서. 다만, 치료적 확증 임상시험과 동일한 적응증 및 용법ㆍ용량으로 신청하는 경우에는 제출하지 않는다.

④ 2명 이상의 환자를 위하여 치료목적 사용승인을 신청하려는 자는 제2항의 치료목적 사용승인 신청서에 다음 각 호에 따른 서류 또는 자료를 모두 첨부하여 제출해야 한다. 

1. 다음 각 목의 내용이 포함된 사용계획서

가. 임상시험용의약품의 사용목적과 사유

나. 안전성ㆍ유효성 관련 자료 수집방법

다. 사용 환자 선정기준

라. 최신의 임상시험자 자료집 또는 이에 상응하는 안전성ㆍ유효성 관련 자료

마. 제3항제4호에 따른 환자 동의서 서식

바. 제24조제2항 각 호의 사항 중 해당 임상시험용의약품 사용을 위하여 필요한 사항

2. 임상시험용의약품이 치료의 목적이 된 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 다음 각 목의 구분에 따른 자료

가. 법 제34조의6제1항제1호 또는 이 조 제1항제1호에 해당하는 대규모(25명 이상을 말한다. 이하 같다) 환자 치료의 경우: 초기 임상시험에서 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 임상시험 결과

나. 제1항제2호에 해당하는 대규모 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품의 국내 시판을 위한 법 제31조제2항, 제3항 또는 제42조제1항 등의 허가 또는 신고 등을 위한 임상시험 결과 또는 이에 상응하는 자료

다. 소규모(2명 이상 25명 미만을 말한다) 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 근거 자료로서 해당 투여기간과 투약량이 안전하다는 근거 및 해당 질환에 대한 약리적 효과를 합리적으로 설명할 수 있는 자료

⑤ 식품의약품안전처장은 제2항부터 제4항까지에 따라 제출된 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 신청서 및 첨부 서류 또는 자료를 검토하여 타당성이 인정되는 경우에는 별지 제40호의5서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인서(전자문서로 된 사용승인서를 포함한다. 이하 같다)를 발급해야 한다. 

⑥ 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자가 승인받은 내용을 변경하려는 경우에는 별지 제40호의6서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용 변경승인 신청서(전자문서로 된 신청서를 포함한다)에 변경의 근거가 되는 서류 또는 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장의 변경 승인을 받아야 한다. 이 경우 식품의약품안전처장은 변경승인 신청서 및 첨부 서류 또는 자료를 검토하여 타당성이 인정되는 경우에는 별지 제40호의5서식의 임상시험용의약품의 치료목적ㆍ연구 등 목적 사용승인서를 재발급해야 한다. 

⑦ 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자는 다음 각 호의 사항을 준수해야 한다. 

1. 법 제34조의6제1항 각 호 외의 부분 후단에 따라 제3항제4호 각 목의 내용을 환자에게 사전에 설명하고 서면 동의(「전자서명법」에 따른 전자서명이 기재된 전자문서를 포함한다)를 받을 것

2. 사용을 마친 후 지체 없이 해당 환자에게 발생한 이상사례, 효과 및 안전성에 대한 추적 결과 등 수집된 정보를 임상시험용의약품을 제공한 자에게 제출할 것

3. 임상시험의 안전성과 관련된 중대한 이상사례 등이 발생한 경우에는 별표 4 제7호카목에 따라 임상시험용의약품을 제공한 자에게 보고할 것

⑧ 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 임상시험용의약품을 제공한 자는 다음 각 호의 사항을 준수해야 한다. 

1. 해당 임상시험용의약품의 임상시험 단계 등을 고려하여 제공 기준을 마련하고 제공내역, 제출받은 안전성 정보 등을 보관ㆍ관리할 것

2. 제7항제2호 및 제3호에 따라 수집된 정보를 제출받은 날부터 20일 이내에 임상시험용의약품 사용 결과를 작성하여 식품의약품안전처장에게 보고하되, 예상하지 못한 중대한 약물이상반응이 발생한 경우에는 별표 4 제8호러목에 따라 식품의약품안전처장에게 보고할 것

⑨ 제8항제2호에도 불구하고 임상시험용의약품을 제공한 자가 해외에 소재하여 보고하기 어려운 경우 등 식품의약품안전처장이 정하는 경우에는 개인별 환자를 대상으로 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자가 임상시험용의약품을 제공한 자를 대신하여 제8항제2호에 해당하는 사항을 식품의약품안전처장에게 보고할 수 있다. 

⑩ 2명 이상의 환자를 치료할 목적으로 제5항에 따라 치료목적 사용승인을 받은 자는 임상시험용의약품을 임상시험실시기관에 제공할 수 있다. 

⑪ 제10항에 따라 임상시험실시기관에 제공된 임상시험용의약품을 사용하려는 자는 별표 4 제6호에 따른 임상시험실시기관의 임상시험심사위원회(이하 “심사위원회”라 한다)의 승인과 사용 환자의 동의를 받아야 한다. 

⑫ 제1항부터 제11항까지에서 규정한 사항 외에 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인에 필요한 구체적인 방법 및 절차에 관한 사항은 식품의약품안전처장이 정하여 고시한다.

 

 

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